白塞病是一种系统性自身免疫性疾病,可累及口腔、生殖器、眼部、消化道及血管等多个系统。
其中,反复发作的口腔溃疡是最常见的临床表现,往往长期困扰患者,严重影响生活质量;部分患者还可能出现血管炎、葡萄膜炎、肠道溃疡等严重并发症,甚至危及生命。
在我国,白塞病已被纳入国家第二批罕见病目录。由于患者病程迁延、易反复、缺乏针对性的特异治疗药物,临床治疗一直面临较大挑战。
目前,白塞病的治疗主要依赖沙利度胺、秋水仙碱等传统药物。这些药物在一定程度上可以缓解症状,但普遍存在起效较慢、需长期使用、不良反应较多、整体缓解率有限等问题,部分患者疗效不佳或难以耐受。
如何在保证安全性的前提下,更有效地控制疾病活动,是临床亟需解决的问题。