科研进展

白塞病治疗新曙光!栗占国团队随机双盲研究证明低剂量白介素-2疗效显著且安全

2026-01-29    点击:
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白塞病治疗新曙光!栗占国团队随机双盲研究证明低剂量白介素-2疗效显著且安全

近日,北京大学人民医院风湿免疫科、北大-清华生命科学联合中心栗占国团队在国际权威期刊 Nature Communications 在线发表研究论文,系统评估了低剂量白介素-2(Low-dose IL-2,Ld-IL2)治疗白塞病的疗效与安全性。该研究通过一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期临床试验,首次在高质量循证医学框架下证实:对于活动性白塞病患者,低剂量白介素-2能够有效控制疾病活动,且安全性良好

这也是国际上首个将低剂量白介素-2成功用于白塞病治疗的随机双盲对照研究,为这一疾病的临床治疗提供了重要的新证据。

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反复发作、多系统受累

白塞病治疗亟待突破


白塞病是一种系统性自身免疫性疾病,可累及口腔、生殖器、眼部、消化道及血管等多个系统。

其中,反复发作的口腔溃疡是最常见的临床表现,往往长期困扰患者,严重影响生活质量;部分患者还可能出现血管炎、葡萄膜炎、肠道溃疡等严重并发症,甚至危及生命。

在我国,白塞病已被纳入国家第二批罕见病目录。由于患者病程迁延、易反复、缺乏针对性的特异治疗药物,临床治疗一直面临较大挑战。

目前,白塞病的治疗主要依赖沙利度胺、秋水仙碱等传统药物。这些药物在一定程度上可以缓解症状,但普遍存在起效较慢、需长期使用、不良反应较多、整体缓解率有限等问题,部分患者疗效不佳或难以耐受。

如何在保证安全性的前提下,更有效地控制疾病活动,是临床亟需解决的问题。


低剂量白介素-2

治疗白塞病安全且有效

研究共纳入60例活动性白塞病患者,均为对既往外用激素或系统治疗疗效不佳或不耐受者。患者被随机分为两组,分别接受低剂量白介素-2治疗或安慰剂治疗。

研究重点关注患者在12周治疗后的临床改善情况,核心观察指标包括:

  • 口腔溃疡数量变化

  • 外阴溃疡数量

  • 疼痛程度(VAS评分)

  • 疾病活动度评分(BSAS、BDCAF)

  • 生活质量评分(BD-QOL)

研究结果显示:


12周时,低剂量白介素-2组患者的口腔溃疡数量显著少于安慰剂组

外阴溃疡数量、疼痛评分及疾病活动度评分的改善程度,治疗组均明显优于安慰剂组

在24周的拓展观察中,低剂量白介素-2仍能持续改善疾病活动

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这些研究结果表明,低剂量白介素-2不仅能够缓解症状,还能在整体上降低疾病活动水平。



恢复免疫稳态

为精准调控治疗提供新思路


同步开展的免疫学分析发现,低剂量白介素-2治疗能够:

🔹显著提升调节性T细胞(Treg)水平

🔹迅速改善效应T细胞与Treg之间的免疫失衡状态

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这种“调控免疫失常、恢复免疫稳态”的作用方式,为白塞病的长期管理提供了新的思路。

在安全性方面,研究过程中未观察到严重感染或其他严重不良反应,显示出良好的耐受性。


研究为白塞病这一长期缺乏特异性治疗选择的疾病,提供了一种新的循证医学依据。低剂量白介素-2有望成为部分活动性白塞病患者的潜在治疗新选择,也为免疫性疾病的精准调控治疗提供了新的思路。


本研究由北京大学人民医院风湿免疫科完成,刘田副主任医师为第一作者,研究生朱颜、周雯嫣、夏威夷为共同第一作者,主任医师栗占国和主任医师何菁为共同通讯作者。研究获得国家自然科学基金重点项目、面上项目及多项科研基金支持。



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栗占国

北京大学人民医院临床免疫中心主任,风湿免疫研究所所长

北大-清华生命科学联合中心临床PI


电子邮箱:

li99@bjmu.edu.cn


实验室主页:

http://www.bdfs.org.cn/ 


研究领域:

长期从事类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、干燥综合征、强直性脊柱炎及血管炎等疾病的诊断和治疗。主要研究方向为类风湿关节炎的发病机制及免疫干预、系统性红斑狼疮及干燥综合征的早期诊断及免疫治疗。在《Nature Medicine》、《Lancet Rheum》及《Science》等杂志发表SCI论文380余篇,入选爱思唯尔中国高被引学者。

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