第十八期水木清华生命科学讲座系列

魏于全 四川大学华西医院 生物治疗国家重点实验室/肿瘤中心

魏于全，男，教授/中国科学院院士，四川大学副校长，华西医院肿瘤中心主任与生物治疗国家重点实验室主任，中华医学会副会长，国家综合性新药研究开发技术大平台负责人，科技部“973” 项目首席科学家，国家自然科学基金创新研究群体负责人，国际知名杂志Human Gene Therapy 副主编。1997 年国家杰出青年科学基金获得者，国家“百千万人才工程”第一、二层次人选，十五“863” 生物与农业技术领域生物工程技术主题专家组组长，十二五“863” 生物与医学领域生物技术药物主题专家组成员、教育部科学技术委员会生物医学学部常务副主任。1983年、1986 年分别获得华西医科大学学士、硕士学位，1991-1996 年在日本京都大学医学院留学并获博士学位，于1996年回国，主要从事生物治疗的基础研究、关键技术开发、产品研发及临床治疗等，相关研究结果在国际杂志上发表SCI论文100多篇。

题目：生物治疗研究进展

Abstract:

人类疾病研究主要包括疾病的病因与发生机理研究，以及疾病预防、诊断与治疗研究。疾病病因和发生机理的研究及其药物作用靶点的发现，为疾病治疗手段和新药的研究与开发奠定了基础。目前，人类重大疾病（如恶性肿瘤、心脑血管疾病、艾滋病等）的治疗正面临许多挑战。如恶性肿瘤的治疗，以手术、化学治疗和放射治疗为主的治疗手段，目前存活率仅为50%左右，亟需研发更多、更为有效的治疗手段，如生物治疗。生物治疗是以现代生物技术或生物技术药物对人类疾病进行预和治疗的前沿医学治疗手段，其研究范围广泛，主要包括生物治疗源头创新如疾病机理研究与治疗靶点发现等以及治疗的关键技术如免疫治疗（疫苗、抗体等）、基因治疗、靶向药物治疗、骨髓移植与干细胞治疗等。当前，生物治疗和生物技术已得到世界各国的高度重视。重大疾病的生物治疗研究具有基础与临床结合、多学科交叉、前沿与重大需求结合等的特点，也是一种典型的转化医学研究模式。

近年来，生物治疗技术取得了重大突破，已经在一些难治之症治疗中发挥越来越重要的作用。2012年全球最畅销的10种药物中有7种为生物治疗药物。迄今为止，美国食品药品管理局（FDA）已批准了100多个生物治疗药物，其中，36个为抗体药物，占生物药物的1/3，全球抗体药物市场规模达500亿美元；有160多个抗体药物处于临床试验阶段，500多个抗体药物处于临床前研究阶段。肿瘤免疫治疗的取得了重要进展，被2013年Science杂志评选的全球十大科学进展之一。基因治疗的也取得了重要进展，去年7月，欧洲药品管理局（EMA）欧洲人用药委员会(CHMP)批准基因治疗药物“Glybera”用于脂蛋白脂酶缺乏遗传病（LPLD）患者的治疗。基因疗法在治疗帕金森症、遗传性眼疾病及肿瘤等多种疾病也取得很好的疗效。疫苗在预防和控制传染病方面发挥了巨大作用。随着疫苗技术的发展，它已成为预防控制肿瘤以及其它慢性疾病的有效手段之一，如宫颈癌疫苗以及2010年在美国FDA批准上市的肿瘤免疫细胞治疗。截止目前，疫苗相关的临床试验在到3000多个，其中近1000个为细胞与肿瘤疫苗。骨髓移植和干细胞治疗已广泛用于血液系统疾病的治疗，其在肿瘤治疗、心脑血管疾病治疗、组织损伤修复和器官功能重建等方面也有广阔的应用前景。肿瘤分子靶向治疗药物作为新型的生物治疗手段已经取得了突破性进展，开辟了肿瘤靶向治疗和个化治疗的新时代。

目前，作为生物治疗及生物技术药物研发源头创新的前沿生物技术与基础研究正在取得重大突破，如基因组学、蛋白质组学、信号通路、结构生物学、基因敲除小鼠、干细胞与发育、以及疾病的分子机理研究等。这些基础研究（如生物治疗靶点鉴定）和关键技术的突破为生物治疗（疫苗、基因与细胞治疗、抗体、重组蛋白等）设计和制备、干细胞及组织工程与器官功能修复重建、靶向药物的设计、纳米生物技术与靶向治疗技术的转化应用等奠定了坚实的基础，促进了生物治疗的源头创新，也有力推动了重大疾病生物治疗或预防的临床转化和应用的临床研究及生物技术药物的研发和产业化。我们应高度重视在国际前沿生物技术研究与基础研究领域占有一席之地，抢占生物治疗与生物药研发的制高点，加强源头创新以及将这些前沿生物技术与基础研究成果尽快转化为用于疾病治疗的产品或临床治疗手段，实现产业化。

Date: 3:00-4:00pm, Mar.26 (Wednesday)

Venue: 143, New Biology Building